Hvad laver en Regulatory Operations-professionel?

Professionelle inden for Regulatory Operations står over for en markant anderledes verden end for blot ti år siden. Med en stigning i udviklingen af nye terapier, konstant udviklende regulatoriske standarder og teknologi, der spiller en stadig mere fremtrædende rolle i håndteringen af regulatorisk information, er jobbet blevet mere komplekst og strategisk end nogensinde før. Industrien skifter fokus fra at udvikle 'blockbuster'-terapier, der behandler brede sygdomme, til at fokusere på præcisionsmedicin, speciallægemidler og målrettede genterapier, der sigter mod at behandle eller endda helbrede specifikke lidelser. Dette skift tilføjer et nyt lag af kompleksitet, især når disse produkter kombineres med medicinsk udstyr for at forbedre levering eller overvågning.

Denne hastighed og volumen af innovation stiller enorme krav til de fagfolk, der navigerer i det regulatoriske landskab. De skal nu indsamle, aggregere, administrere, analysere og handle intelligent på en stadigt voksende mængde data fra sundhedsmyndigheder over hele verden. Mange anerkender, at de eksisterende processer og teknologier, såsom regneark og simple fildelingsapplikationer, ikke længere er tilstrækkelige. Moderne fagfolk prioriterer løsninger og strategier, der hjælper dem med at holde trit med tre store tendenser, som forventes at påvirke deres rolle i at bringe medicin på markedet i det næste årti.

De Tre Store Tendenser der Former Fremtiden

For at forstå den moderne Regulatory Operations-professionelles rolle, må vi se på de kræfter, der driver forandringen. Disse trends er ikke isolerede; de interagerer og forstærker hinanden, hvilket skaber et komplekst, men også spændende, arbejdsmiljø.

• Flere lægemidler og terapier på nye markeder: Globaliseringen af medicinalindustrien betyder, at produkter lanceres i flere lande samtidigt, hvilket kræver dybdegående kendskab til forskellige regulatoriske systemer.
• Implementering af cloud-kapaciteter: Overgangen til skyen, især gennem avancerede Regulatory Information Management (RIM)-systemer, er afgørende for at håndtere den stigende datamængde effektivt.
• Modning af nye industristandarder og krav: Nye standarder som IDMP tvinger virksomheder til at gentænke deres datahåndtering fra bunden.

Flere Lægemidler på Nye Globale Markeder

Antallet af godkendelser af nye lægemidler er steget markant. For eksempel viste FDA's årsrapport for 2019 en gennemsnitlig stigning på næsten 40% i antallet af årlige godkendelser i de seneste år sammenlignet med det foregående årti. Af de 48 nye lægemidler, der blev godkendt i 2019, blev næsten 70% godkendt i USA, før de fik godkendelse i et andet land. Denne tendens forventes at fortsætte, hvilket lægger et stort pres på de regulatoriske teams.

Samtidig er antallet af igangværende kliniske forsøg eksploderet. I december 2019 var der over 325.000 registrerede studier i 209 lande – næsten fire gange så mange som i 2010. Denne stigning betyder, at sponsorer og kontraktforskningsorganisationer (CRO'er) skal håndtere en enorm mængde kritisk data fra utallige kilder, herunder genomisk sekventering, medicinsk billeddannelse og mobile sundhedssystemer.

I dag forventes det, at regulatoriske fagfolk er eksperter i det globale regulatoriske klima. De skal vide næsten lige så meget om Kinas National Medical Products Administration (NMPA) som om det amerikanske FDA. De skal også være velbevandrede i kravene i databeskyttelsesforordninger som GDPR i Europa og HIPAA i USA. Mark De Rosch, Chief Regulatory Officer hos Epizyme, Inc., udtaler: "Den største udfordring for os er absolut mængden af information, der kommer vores vej, som skal behandles, forstås og overvejes hver dag. Næsten al den information stammer fra regulatoriske agenturer rundt om i verden, hvilket ikke var tilfældet for fem eller ti år siden."

De fleste organisationer anerkender behovet for at få styr på deres data. Men mange er stadig afhængige af en blanding af manuelle, intensive processer og et virvar af forretningssoftware. Afhængigt af virksomhedens størrelse kan regulatoriske processer involvere alt fra et dusin til over 100 forskellige systemer og regneark. Denne fragmenterede tilgang fører til forsinkelser, manglende synlighed og ineffektivitet. Derfor er 86% af de adspurgte medicinalorganisationer i gang med digitale transformationsrejser inden for et eller flere regulatoriske områder.

Overgangen til Cloud: Kraften i RIM-Systemer

En af de største fordele ved at anvende et moderne Regulatory Information Management (RIM)-system er, at det gør mere end blot at opbevare dokumenter. Moderne RIM-systemer forbinder regulatorisk indhold og data for at give virksomheder en autoritativ kilde til indsendelsesdokumenter, publicerede dossierer, produktregistreringsoplysninger og interaktioner med sundhedsmyndigheder – alt sammen på én platform. Denne tilgang giver globale teams bedre synlighed og kontrol.

Timing og virksomhedens udviklingsstadium er dog vigtige faktorer. Startups starter ofte med ukontrollerede systemer eller outsourcer regulatoriske funktioner, da de ikke har volumen til at retfærdiggøre deres eget RIM-system. Mange mindre virksomheder tror, at dette er deres eneste mulighed. Andre opdager dog, at implementering af et moderne, cloud-baseret RIM-system er lettere og mere omkostningseffektivt end tidligere tiders systemer.

Mike Epstein, Senior Director for Regulatory Operations hos ACADIA Pharmaceuticals, deler sin erfaring: "At bringe vores første publiceringssystem internt var meget dyrt og tog lang tid, men at erstatte det med en moderne, cloud-baseret løsning tog kun omkring seks uger og kostede betydeligt mindre. I skyen er vi nu i stand til at centralisere mange af vores regulatoriske aktiviteter i et enkelt, samlet system."

Fra Data til Intelligens: Næste Skridt for RIM

Moderne RIM-systemer tilføjer også funktioner, der muliggør indsamling og aggregering af regulatorisk intelligens. Organisationen for Professionelle inden for Regulatoriske Anliggender (TOPRA) definerer regulatorisk intelligens som handlingen at behandle målrettet information og data fra flere kilder, analysere dataene i deres relevante kontekst og generere et meningsfuldt output. Målet er at anvende denne intelligens gennem hele et produkts livscyklus – fra præklinisk udvikling til kommercialisering.

Nogle teams investerer endda i Real World Evidence (RWE) og prædiktiv analyse for at udvinde værdifuld indsigt fra eksisterende information. "Vi forsker i, hvordan prædiktiv analyse kan foreslå nye måder at henvende sig til regulatoriske myndigheder på for at øge sandsynligheden for godkendelse," siger Scott Cleve, Vice President for Regulatory Operations hos bluebird bio.

Kunstig intelligens (AI) og Machine Learning (ML) er også på horisonten. Analytiker Steve Gens mener, at de fleste virksomheder vil være i "eksperimenteringsfaser" i 2020 og 2021, men at AI kan blive almindeligt inden for tre til fire år til at automatisere manuelle og tidskrævende processer. Bluebird bio er blandt de virksomheder, der undersøger, hvordan AI kan lette processer, men som Scott Cleve bemærker: "Der er meget arbejde, der skal gøres først, for at rense vores data og sikre, at de er korrekt mærket og identificeret."

Udfordringen med Datastandarder: IDMP's Ankomst

I årtier har regulatoriske indsendelser været dokumentbaserede. Men i de senere år har tilsynsmyndigheder vist interesse for datafeeds. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) vil snart kræve indsendelse af langt større mængder produktinformation gennem initiativet IDMP (Identification of Medicinal Products). Hvor virksomheder kunne slippe afsted med manuelt at indtaste data til tidligere standarder, er IDMP's omfang langt større og rækker langt ud over den regulatoriske afdeling.

Et centralt IDMP-mål er at standardisere data, der almindeligvis omtales som SPOR-data (Substance, Product, Organization, and Referential). For at overholde reglerne effektivt skal virksomheder mestre deres SPOR-data. Dette er en udfordring, da dataene genereres i forskellige afdelinger som sikkerhed, produktion og regulatorisk, ofte med forskellige definitioner og terminologier. Men IDMP udgør også en mulighed. Processen med at etablere en ensartet nomenklatur og identificere den autoritative kilde for hvert datapunkt vil naturligt føre til betydelige procesforbedringer.

Sammenligning: Regulatorisk Arbejde Før og Nu

Industrien Forbereder sig på Forandring

Rollen for en Regulatory Operations-professionel vil fortsætte med at udvide sig og udvikle sig betydeligt. Nye terapier og markeder vil spille en stor rolle i at ændre det regulatoriske landskab, mens teknologi vil fungere som en afgørende facilitator for at få lægemidler hurtigere på markedet. Fremadrettet skal fagfolk tilpasse sig de konstante forandringer omkring dem ved at transformere deres processer og teknologi – og i sidste ende hjælpe med at forbedre hastigheden og chancerne for regulatorisk godkendelse over hele verden.

Ofte Stillede Spørgsmål (OSS)

Hvad er den største udfordring for en Regulatory Operations-professionel i dag?

Den absolut største udfordring er at håndtere den enorme og stadigt voksende mængde information og data fra regulatoriske myndigheder globalt. At holde sig opdateret med forskellige landes krav og standarder, mens man administrerer data fra kliniske forsøg, er en kompleks opgave.

Hvorfor er cloud-baserede RIM-systemer så vigtige?

De er vigtige, fordi de tilbyder en enkelt, sikker og centraliseret platform til at styre al regulatorisk information. Dette forbedrer effektiviteten, øger synligheden på tværs af globale teams og sikrer dataintegritet, hvilket er afgørende for at overholde reglerne.

Er AI og Machine Learning allerede en del af Regulatory Operations?

De er primært i eksperimenteringsfasen. Virksomheder undersøger, hvordan AI kan bruges til at automatisere tidskrævende opgaver som datarensning og analyse. Det forventes, at AI vil blive mere almindeligt og integreret i de kommende 3-4 år.

Hvad er IDMP, og hvorfor er det en stor sag?

IDMP står for Identification of Medicinal Products. Det er et nyt sæt globale standarder fra ISO, der kræver, at virksomheder indsender meget detaljerede og standardiserede data om deres produkter. Det er en stor sag, fordi det tvinger virksomheder til at harmonisere deres data på tværs af mange forskellige afdelinger, hvilket er et massivt og komplekst projekt.